Une nouvelle thérapie pour l'amyotrophie spinale juvénile en pédiatrie

Il n'existe pas de traitement satisfaisant pour de nombreuses maladies génétiques invalidantes telles que l'amyotrophie spinale juvénile de l'enfant (syndrome de Wohlfart Kugelberg Welander). L'objectif de cet ouvrage est de décrire une nouvelle thérapie pour l'amyotrophie spinale juvénile pédiatrique qui a entraîné une amélioration évidente, jamais rapportée auparavant. Deux garçons irakiens non apparentés atteints d'amyotrophie spinale juvénile ont été observés, et celui qui était le plus gravement atteint a été traité avec une nouvelle thérapie qui a entraîné une amélioration évidente en moins d'un mois. Le garçon moins atteint n'a reçu aucun traitement et n'a montré aucune amélioration après quelques mois.