Una nuova terapia per l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica

Non esiste una terapia soddisfacente per molte malattie genetiche invalidanti come l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica (sindrome di Wohlfart Kugelberg Welander). Lo scopo di questo libro è di descrivere una nuova terapia per l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica che ha portato a un evidente miglioramento, mai riportato prima. Sono stati osservati due ragazzi iracheni non imparentati con l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica e quello più gravemente colpito è stato trattato con una nuova terapia che ha portato a un evidente miglioramento in meno di un mese. Il ragazzo meno colpito non ha ricevuto alcun trattamento e non ha mostrato alcun miglioramento dopo pochi mesi.