Thérapie génique : Systèmes d'administration de gènes et traitement des maladies rares

Un produit médical de thérapie génique est défini par l'Agence européenne des médicaments (EMA) comme présentant deux caractéristiques : (a) il comprend une substance active qui contient ou consiste en un acide nucléique recombinant utilisé chez l'homme ou fourni à l'homme en vue de réguler, corriger, remplacer, ajouter ou supprimer une séquence génétique ; et (b) son impact thérapeutique, prophylactique ou diagnostique est directement lié à l'acide nucléique recombinant. Les vaccins contre les maladies infectieuses ne sont pas autorisés dans le cadre de la thérapie génique, mais les succès cliniques enregistrés en 2009-2011 ont renforcé l'optimisme quant aux promesses de la thérapie génique. Il s'agit notamment du traitement réussi de patients atteints de la maladie de la rétine, l'amaurose congénitale de Leber X-liée SCID, ADA-SCID, l'adrénoleucodystrophie et la maladie de Parkinson.