Terapia genica per il trattamento del cancro al seno

Il cancro al seno è il tipo di neoplasia più comune nelle donne. La maggior parte dei casi ereditari sono associati a mutazioni dei geni associati al cancro al seno (BRCA). La mastectomia preventiva e la chemioprevenzione sono gli unici approcci disponibili finora per prevenire lo sviluppo di neoplasie in pazienti con un background genetico specifico. Tuttavia, gli effetti collaterali e l'invasività di queste procedure rendono necessario lo sviluppo di strategie alternative. Questo libro descrive un nuovo approccio per prevenire il cancro al seno basato sul ripristino del gene funzionale BRCA1 nelle cellule bersaglio utilizzando un virus ingegnerizzato. Infatti i virus hanno sviluppato un meccanismo efficiente per trasferire il loro materiale genetico nelle cellule bersaglio; i vettori derivati dal virus sfruttano questa capacità di veicolare le cellule transgeniche. A questo scopo è stato prodotto un vettore lentivirale che esprime il gene BRCA1. Il ripristino della funzione genica è stato convalidato nelle cellule tumorali e nelle cellule primarie derivate da pazienti che codificano una forma inattiva di BRCA1, che, dopo il rilascio del gene, ha ripristinato la capacità di riparare i danni al DNA in seguito all'esposizione a radiazioni ionizzanti Questi risultati aprono la strada allo sviluppo di nuovi approcci preventivi contro il cancro al seno umano.