Terapia Genética: Sistemas de Entrega de Genes e Tratamento de Doenças Raras

Um produto médico de terapia genética é definido pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) como tendo duas características: (a) compreende uma substância activa que contém ou consiste num ácido nucleico recombinante utilizado ou fornecido a seres humanos com vista a regular, corrigir, substituir, ou adicionar ou apagar uma sequência genética; e (b) o seu impacto terapêutico, profiláctico ou de diagnóstico está directamente relacionado com o ácido nucleico recombinante. As vacinas contra doenças infecciosas não são permitidas na terapia genética, contudo os sucessos clínicos em 2009-2011 reforçaram um novo optimismo na promessa da terapia genética. Estes incluem o tratamento bem sucedido de pacientes com a doença da retina Amaurose congénita Leber ligada ao X SCID, ADA-SCID, adrenoleucodistrofia, e doença de Parkinson.