Silenziamento genico mediato da piccoli RNA di interferenza (SiRNA)

I piccoli RNA interferenti (siRNA) sono ancora un campo in via di sviluppo nella biologia molecolare e si sono rivelati una nuova strategia di silenziamento genico post-trascrizionale con potenzialità terapeutiche. È stato infatti dimostrato che svolgono un ruolo vitale in un'ampia gamma di processi biologici. Regolano l'espressione di un gran numero di mRNA. Il silenziamento genico mediato da questi piccoli RNA (siRNA) è una componente importante della regolazione genica durante vari processi fisiologici e di sviluppo. L'accumulo di conoscenze sulla loro biogenesi e sul meccanismo di silenziamento genico aggiungerà una nuova dimensione alla nostra comprensione delle complesse reti di regolazione genica. Tutti i geni del genoma umano che contribuiscono in qualche misura a una malattia possono essere regolati con i siRNA, aprendo così un'opportunità senza precedenti per la scoperta di farmaci. Oltre al ruolo ben consolidato del siRNA come strumento per lo screening e la validazione dei bersagli in vitro, i recenti progressi nella somministrazione di siRNA in vivo hanno suscitato aspettative per i farmaci a base di siRNA come "proiettile magico" emergente. Se i composti a base di siRNA riusciranno a passare dal "banco al letto del malato" come nuove entità chimiche, probabilmente dipenderà in larga misura dal miglioramento della loro farmacocinetica in termini di