Nuevos sistemas de administración de drogas para la interferencia del ARN dirigida a los genes

La interferencia de ARN se refiere a la degradación del ARN mensajero específico de la secuencia, iniciada por la introducción de dúplex cortos de ARN. Dado que este evento resulta en el silenciamiento de genes específicos de la diana, se espera que los siRNAs sirvan como potenciales agentes terapéuticos para silenciar los genes causantes de enfermedades. Sin embargo, una barrera sustancial a la aplicación terapéutica es la entrega de dúplex de siRNA en las células. La cianocobalamina es una de las vitaminas esenciales necesarias para la división de todas las células. Las células cancerosas requieren especialmente cantidades anormalmente altas de cobalaminas debido a la rápida división celular. Como resultado, la densidad del receptor de cobalamina en la superficie de la célula está sobreexpresada. Por lo tanto, se conjugó un siRNA específico del gen bcr-abl de 21 nucleótidos con la cianocobalamina, y su captación, efecto de silenciamiento de genes e inhibición de la proliferación de células cancerosas se investigaron en las células de leucemia mielógena crónica humana K562. Los resultados y hallazgos discutidos en este libro indican que se abre una puerta para el uso potencial de la cobalamina como un nuevo portador de siRNA para la interferencia de ARN orientada a los genes.