Nowatorskie systemy dostarczania leków dla interferencji RNA ukierunkowanych na geny

Zak¿ócenie RNA odnosi si¿ do specyficznej dla danej sekwencji komunikatora degradacji RNA zainicjowanej przez wprowadzenie krótkich dupleksów RNA. Poniewä zdarzenie to skutkuje specyficznym dla celu wyciszeniem genów, oczekuje si¿, ¿e siRNA pos¿u¿¿ jako potencjalne ¿rodki terapeutyczne do wyciszenia genów wywo¿uj¿cych chorob¿. Jednak¿e, istotn¿ barier¿ w zastosowaniu terapeutycznym jest dostarczanie dupleksów siRNA do komórek. Cyjanokobalamina jest jedn¿ z podstawowych witamin potrzebnych do podziäu wszystkich komórek. Komórki nowotworowe szczególnie potrzebuj¿ nienormalnie du¿ych ilo¿ci kobalamin z powodu szybkiego podziäu komórek. W wyniku tego g¿sto¿¿ receptora kobalaminowego na powierzchni komórki jest zbyt du¿a. Dlatego te¿ w komórkach przewlek¿ej biäaczki szpikowej K562 zbadano siRNA o d¿ugo¿ci 21 nukleotydów bcr-abl specyficznych dla genów, jego absorpcj¿, dziäanie wyciszaj¿ce geny i hamuj¿ce proliferacj¿ komórek nowotworowych. Wyniki i ustalenia omówione w tej ksi¿¿ce wskazuj¿ na mo¿liwo¿¿ wykorzystania kobalaminy jako nowego no¿nika siRNA dla interferencji RNA z genami.