Le Développement Clinique des Médicaments Orphelins

Grâce à la mise en place, depuis quelques années, de réglementations françaises, européennes et mondiales ainsi que de mesures incitatives pour compenser le manque de retour sur investissement, les industries pharmaceutiques commencent à (s'')investir dans le développement clinique des médicaments orphelins, actuellement en plein essor. Cependant, les essais cliniques de tels produits présentent des difficultés particulières, principalement dues au faible nombre de malades susceptibles d''y participer. Des méthodologies expérimentales et statistiques adaptées doivent par conséquent être appliquées. Par ailleurs, sous l''impulsion des associations de patients, différents acteurs de la santé mettent leurs compétences en commun pour encourager ce développement et permettre un accès rapide à ces nouveaux médicaments, pour l''ensemble des malades souffrant de pathologies rares, souvent graves et sans traitement efficace. Mais des considérations éthiques et économiques apparaissent dans cette problématique de santé publique. Cet ouvrage propose de passer en revue l''ensemble de ces aspects du développement clinique des médicaments orphelins.