Gentherapie voor de behandeling van borstkanker

Borstkanker is de meest voorkomende vorm van neoplasie bij vrouwen. De meeste erfelijke gevallen worden geassocieerd met mutaties van borstkankergenen (BRCA). Preventieve mastectomie en chemopreventie zijn de enige benaderingen die tot nu toe beschikbaar zijn om de ontwikkeling van neoplasie bij patiënten met een specifieke genetische achtergrond te voorkomen. De bijwerkingen en de invasiviteit van deze procedures maken echter de ontwikkeling van alternatieve strategieën noodzakelijk. Dit boek beschrijft een nieuwe aanpak om borstkanker te voorkomen op basis van het herstel van BRCA1 functioneel gen in doelcellen met behulp van een gemanipuleerd virus. In feite hebben virussen een efficiënt mechanisme ontwikkeld om hun genetisch materiaal in doelcellen af te leveren; van virussen afgeleide vectoren profiteren van deze mogelijkheid om transgenen cellen te vehiculeren. Hiervoor is een lentivirale vector geproduceerd die het BRCA1-gen tot expressie brengt. Het herstel van de genfunctie werd gevalideerd in tumor- en primaire cellen die afkomstig zijn van een patiënt die codeert voor een inactieve vorm van BRCA1, die na genoverdracht het vermogen herstelt om DNA-schade te herstellen bij blootstelling aan ioniserende stralingen Deze resultaten maken de weg vrij voor de ontwikkeling van nieuwe preventieve benaderingen tegen borstkanker bij de mens.