Gennaq terapiq: Sistemy dostawki genow i lechenie redkih zabolewanij

Medicinskij produkt gennoj terapii opredelqetsq Ewropejskim agentstwom po lekarstwennym sredstwam (EMA) kak imeüschij dwe harakteristiki: (a) on wklüchaet aktiwnoe weschestwo, kotoroe soderzhit ili sostoit iz rekombinantnoj nukleinowoj kisloty, ispol'zuemoj ili predostawlqemoj cheloweku s cel'ü regulirowaniq, isprawleniq, zameny, dobawleniq ili udaleniq geneticheskoj posledowatel'nosti; i (b) ego terapewticheskoe, profilakticheskoe ili diagnosticheskoe wozdejstwie swqzano neposredstwenno s rekombinantnoj nukleinowoj kislotoj. Vakciny protiw infekcionnyh zabolewanij ne razresheny w gennoj terapii, odnako klinicheskie uspehi 2009-2011 godow wselili nowyj optimizm w perspektiwy gennoj terapii. K nim otnosqtsq uspeshnoe lechenie pacientow s zabolewaniem setchatki glaza - wrozhdennym amawrozom Lebera, sceplennym s H-setchatkoj, ADA-SCID, adrenolejkodistrofiej i bolezn'ü Parkinsona.