Terapia genética para o tratamento do cancro da mama

O cancro da mama é o tipo de neoplasia mais comum nas mulheres. A maioria dos casos hereditários está associada a mutações dos genes associados ao cancro da mama (BRCA). A mastectomia preventiva e a quimioprevenção são as únicas abordagens disponíveis até agora para prevenir o desenvolvimento de neoplasia em pacientes com antecedentes genéticos específicos. Contudo, os efeitos secundários e a invasividade destes procedimentos tornam necessário o desenvolvimento de estratégias alternativas. Este livro descreve uma nova abordagem para prevenir o cancro da mama baseada na restauração do gene funcional BRCA1 em células-alvo utilizando um vírus engendrado. De facto, os vírus desenvolveram um mecanismo eficiente para entregar o seu material genético em células alvo; os vectores derivados de vírus tiram partido desta capacidade de vehicularizar as células transgénicas. Para este fim, foi produzido um vector lentiviral que expressa o gene BRCA1. A restauração da função do gene foi validada em células tumorais e primárias derivadas de pacientes que codificam uma forma inactiva de BRCA1, que, após a entrega do gene, restaurou a capacidade de reparar danos no ADN após exposição a radiações ionizantes Estes resultados preparam o caminho para desenvolver novas abordagens preventivas contra o cancro da mama humano.