Nouveaux systèmes d'administration de médicaments pour l'interférence ARN ciblée sur les gènes

L'interférence ARN fait référence à la dégradation de l'ARN messager spécifique à une séquence, initiée par l'introduction de courts duplex d'ARN. Étant donné que cet événement entraîne l'extinction de gènes spécifiques à la cible, les siARN devraient servir d'agents thérapeutiques potentiels pour éteindre les gènes responsables de la maladie. Cependant, un obstacle important à l'application thérapeutique est l'introduction de duplex d'ARNsi dans les cellules. La cyanocobalamine est l'une des vitamines essentielles nécessaires à la division de toutes les cellules. Les cellules cancéreuses en particulier ont besoin de quantités anormalement élevées de cobalamines en raison de la rapidité de la division cellulaire. En conséquence, la densité des récepteurs de cobalamine à la surface de la cellule est surexprimée. Par conséquent, un ARNsi spécifique du gène bcr-abl de 21 nucléotides a été conjugué à la cyanocobalamine, et son absorption, son effet de silençage des gènes et son inhibition de la prolifération des cellules cancéreuses ont été étudiés dans les cellules K562 de leucémie myélogène chronique humaine. Les résultats et les conclusions discutés dans ce livre indiquent qu'ils ouvrent une porte à l'utilisation potentielle de la cobalamine comme nouveau porteur de siRNA pour l'interférence ARN ciblée par gène.