Nieuwe systemen voor medicijnafgifte voor RNA-interferentie van het genoom

RNA-interferentie verwijst naar sequentie-specifieke boodschapper RNA-degradatie geïnitieerd door de introductie van korte RNA-duplexen. Aangezien deze gebeurtenis resulteert in doelwit-specifieke gen-silence, wordt verwacht dat siRNAs dienen als potentiële therapeutische middelen om ziekte-veroorzakende genen stil te leggen. Echter, een substantiële barrière voor de therapeutische toepassing is de toediening van siRNA duplexen in cellen. Cyanocobalamine is een van de essentiële vitaminen die nodig zijn voor de deling van alle cellen. Kankercellen hebben vooral abnormaal veel cobalaminen nodig als gevolg van de snelle celdeling. Hierdoor wordt de cobalamine-receptordichtheid aan het oppervlak van de cel te sterk uitgedrukt. Daarom werd een 21 nucleotide lange bcr-abl gen-specifieke siRNA geconjugeerd met cyanocobalamine, en de opname, gen-silencing effect, en remming van kankercelproliferatie werden onderzocht in K562 menselijke chronische myeloïde leukemiecellen. De resultaten en bevindingen die in dit boek worden besproken geven aan dat er een deur openstaat voor het potentiële gebruik van cobalamine als een nieuwe drager van siRNA voor gen-gerichte RNA-interferentie.